La presidenta de la Asociación española contra la Leucodistrofia, Carmen Sever, explica que Sanidad está negociando con la compañía Orchard Therapeutics el coste del medicamento, un precio desorbitante que se debe, según Sever, a la falta de investigación, que pone a los gobiernos en manos de las farmacéuticas. Según informa la presidenta de esta asociación, Libmeldy es una terapia génica, un autotrasplante de células de médula ósea, momento en el que se administra el medicamento capaz de producir la enzima que protege la mielina que cubre las conexiones neuronales, y que la enfermedad ha dañado. En la mayoría de los casos, el paciente se desarrolla de manera completamente normal hasta los dos o tres años y a partir de esa edad, por efecto de la mutación del gen que daña la mielina, comienza a perder todas las capacidades adquiridas, motoras, lenguaje y función intelectual.
Con este tratamiento, la situación se frena y la enfermedad remite al completo. La presidenta de la asociación contra la leucodistrofia subraya que se trata de un tratamiento con cero efectos secundarios y efectividad cien por cien «siempre y cuando se administre antes de que los niños tengan síntomas». Esto es otro problema, señala, ya que si no se diagnostica a tiempo la enfermedad persiste. Por tanto es necesario el cribado neonatal o en el caso de padres que han tenido un hijo con leucodistrofia.
Actualmente, la enfermedad tiene una incidencia en el mundo de un caso cada 40.000 nacimientos, con dos o tres nuevos diagnósticos cada año en España. Sever lamenta que las negociaciones para que este medicamento entre en la sanidad pública puedan demorarse meses cuando hay vidas en juego y subraya que la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) les pidió opinión hace siete meses. Valoración que la AEMPS incluyó en un Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) favorable, que ahora depende de la negociación económica de Sanidad y la farmacéutica. Por su parte, la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) ha hecho pública este martes una declaración en la que constata las «diferentes realidades» en Europa con países como Alemania que comercializan el 100% de los medicamentos autorizados por la Agencia Europa, en línea con Países Bajos, Finlandia e incluso Portugal. Mientras, en España solo se incluye el 50 % de los medicamentos huérfanos autorizados, igual que en Rumanía. Esto, unido a que solo el 5 % de las 6.172 enfermedades raras tienen tratamiento supone, según FDER, una «gran barrera en el acceso en condiciones de equidad».
7 comentarios
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arl338Sr Moderador le ruego la publicación de este mensaje que alguien está esperando. Con Mucho gusto : Existe un fármaco con la capacidad de mejorar su sintomatología hasta en un 50% en menos de 48 horas, sin apenas efectos secundarios. Hablamos de esketamina (Spravato, por su nombre comercial), de Janssen Pharmaceuticals, un antagonista del receptor de glutamato N-metil-D-aspartato (NMDA), para pulverización nasal que constituye el primer mecanismo de acción en 30 años para tratar el trastorno depresivo mayor. En diciembre de 2019, fue aprobado por la Comisión Europea para su uso en combinación con otros antidepresivos- En febrero de 2021 la Comisión Europea dio luz verde también a esta indicación y, pocos meses después, países como Francia, Bélgica, Suecia, Alemania, Noruega, Dinamarca, Italia y Finlandia aprobaron su financiación. Aqui NO FUE APROBADO Le pido disculpas no lo he visto hasta esta mañana
I per aquestes coses seveix sa sanitat pública 🙏🏻
Negociant vides de nens per un valor de 200 millons anuals,pero sense dubtar pujar 40 mil millons de pujada al ministeri de defensa per destinar a la OTAN...fantastic
arl338Bon día, totalmente de acuerdo con usted, es como hablar de una vacuna contra la gilipollez, no existe...
arl338Es que por aquí hay mucho aprendiz de todo y maestro de nada
AngelcaidoPuedes dar más info? porque no me suena que hay algo que erradique la depresión, para siempre, una vez tomado. La depresión es un problema mental que puede tener en parte, un desequilibrio quimico, pero sobretodo, es un problema que una persona debe superar trabajando con su mente, no se soluciona con pastillas, unicamente se enmascaran los efectos.
Hace meses EL GOBIERNO SANCHEZ RECHAZÓ LA COMPRA DEL ÚNICO MEDICAMENTO QUE PUEDE SUPERAR LA DEPRESIÓN DONDE TODO LO OTRO A FALLADO … Por SU PRECIO,unos creo recordar,6000 € por dosis.